(CercleFinance.com) - Abionyx Pharma annonce s'être vu accorder une nouvelle Autorisation d'Accès Compassionnel (AAC) pour CER-001 dans la maladie rénale rare sans traitement existant de la Déficience LCAT, dite maladie de Norum. Cette AAC concerne un 4e patient en Europe.
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Selon le laboratoire, l'administration précoce de CER-001 chez les patients jeunes atteints de la maladie de Norum pourrait avoir 'un réel effet bénéfique sur ces patients et transformer leur vie et surtout retarder la fin de leur vie, tout en réduisant de manière très significative la prise en charge de leur maladie, que ce soit avec la dialyse ou une ou plusieurs transplantations'.
Les données de sécurité et de tolérance du traitement sont toujours aussi positives, aucun événement indésirable n'ayant été signalé pour aucun des patients, ajoute Abionyx.
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